Un método eficiente para cambiar genes en las células madre embrionarias

Científicos de California han publicado un nuevo método para modificar genéticamente las células madre embrionarias humanas, que es 20 veces más eficiente que los utilizados hasta ahora. Se podrá conseguir líneas celulares que sirvan de modelos para enfermedades genéticas humanas y como banco de pruebas para posibles tratamientos de estas enfermedades. Todo esto se consigue a través de la Ingeniería Genética que consiste en la manipulación, a nivel molecular, de la información genética de los seres vivos. Esta técnica permite modificar las propiedades de los seres vivos con la finalidad de obtener un mayor beneficio para el ser humano. Este nuevo método se basa en la utilización de cromosomas artificiales de bacteria, que son redondos y formados por ADN humano, no bacteriano. Las bacterias los replican como si fueran suyos y es entonces cuando se pueden insertar en ellos copias defectuosas de los genes que interesen. Los organismos cuya información genética ha sido modificada al introducirles uno o más genes de otra especie se denominan organismos transgénicos. Cuando los cromosomas modificados se insertan en las células humanas, a veces se unen con el segmento correspondiente en un cromosoma humano e intercambian segmentos de ADN, un proceso que se llama recombinación homóloga. La recombinación homóloga en las células es la técnica (hoy rutinaria en los laboratorios de investigación) que ha permitido modificar un fragmento genómico específico, y consecuentemente la modificación del genoma del ratón.
Un avance clave en ésta metodología fue el desarrollo de técnicas moleculares para causar mutaciones que bloqueasen la función de genes específicos en las células stem embrionarias, sin alterar la funcionalidad de éstas. En primer lugar, se requiere de la clonación del gen o de un fragmento del mismo, y su propagación en una bacteria. Posteriormente, se diseñan las modificaciones genéticas necesarias para inactivar/modificar la función normal del gen. Para que la recombinación homóloga suceda de manera eficiente, las secuencias homólogas flanqueantes deben tener al menos una longitud de 0,5Kb.